(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) in bambini affetti da gravi malattie genetiche (la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich) pubblicati lo scorso luglio su Science, spiega: “In questo nuovo lavoro abbiamo adattato la tecnica di trasferimento genico e ingegnerizzazione delle cellule del sangue al trattamento dei tumori. Nel caso delle malattie genetiche, le cellule staminali ematopoietiche del paziente (cellule madri di tutti gli elementi del sangue) vengono corrette mediante l’introduzione del gene funzionante con l’uso di vettori virali (lentivirali) in modo da ripristinare una funzione originariamente difettosa. Nel nuovo lavoro abbiamo inserito nelle cellule staminali, con lo stesso metodo, un gene che svolge attività anti-tumorale nella loro progenie”.
Il gene terapeutico scelto per bloccare la crescita del tumore è l’interferone alpha, una molecola prodotta normalmente dal nostro organismo in risposta a infezioni ma per la quale è stata dimostrata anche potente attività anti-tumorale. L’uso clinico dell’interferone è però stato finora limitato da una elevata tossicità, se somministrato per via sistemica.
Per rendere la terapia selettiva contro le cellule tumorali, il vettore lenti virale già utilizzato nelle recenti sperimentazioni cliniche è stato modificato in modo da assicurare che il gene anti-tumorale si attivi solamente in una specifica frazione di cellule differenziate del sangue, i monociti/macrofagi (figli delle staminali), che sono normalmente richiamati dal circolo sanguigno ai tumori dove svolgono un’azione che ne favorisce la crescita.
L’originalità della strategia consiste proprio nell’aver scelto come veicolo cellulare dell’interferone una popolazione normalmente presente nel sangue a bassa frequenza ma fortemente arricchita nei tumori. In questo modo l’interferone, veicolato in maniera specifica, si accumula solo nel tumore dove può esercitare la sua funzione anti-tumorale, evitando gli effetti tossici della somministrazione sistemica sull’organismo.“Una volta nel tumore l’interferone agisce ri-programmando il micro-ambiente tumorale da una condizione favorente la crescita ad una condizione ostile.” spiega Roberta Mazzieri. “Questo può avvenire grazie a molteplici meccanismi mediati dall’interferone: dall’induzione della morte delle cellule tumorali e dei vasi sanguigni del tumore, essenziali per fornire nutrimento, alla stimolazione della risposta immunitaria contro il tumore”.
Lo studio dei ricercatori del San Raffaele ha mostrato che la nuova strategia consente di bloccare la crescita del tumore mammario e delle sue metastasi in modelli murini. Per verificare la sicurezza ed efficacia della terapia genica applicata alle cellule staminali umane è stato creato un topo “umanizzato” mediante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche umane modificate per esprimere interferone e ricreando in questo modo un sistema ematopoietico umano nel topolino. Utilizzando questo modello è stato possibile dimostrare che la terapia è sicura ed efficace nell’inibire la crescita anche di un tumore umano. Gli studi hanno indicato che il rilascio mirato di interferone nel tumore può esercitare una duplice azione contro il cancro: consente infatti l’azione selettiva di una molecola anti-cancro nel tumore e allo stesso tempo ri-programma i veicoli della terapia, i macrofagi, da cellule con attività pro-tumorale a cellule con attività anti-tumorale.
Spiegano i ricercatori: “I nostri risultati forniscono una prova incoraggiante dell’efficacia e sicurezza della strategia nei modelli sperimentali. È ora necessario effettuare ulteriori studi preclinici volti a valutare quali tipi di tumori possano meglio beneficiare di questa terapia genica e a preparare la sperimentazione clinica che potrebbe cominciare tra qualche anno”.
Primo autore dello studio è Giulia Escobar, dottoranda presso l’Università Vita-Salute San Raffaele. Lo studio condotto nell’Unità di Angiogenesi e Targeting Tumorale e nell’Istituto San Raffaele Telethon di Terapia Genica – Tiget è stato possibile grazie a finanziamenti dell’European Research Council (ERC), dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro a Michele De Palma e Luigi Naldini.
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03/01/2014 Andrea Sperelli

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