Nuova terapia per la Malattia di Gaucher

Trattamento enzimatico sostitutivo per assicurare una vita normale

Un’ottima notizia per tutti coloro che sono costretti a convivere con una malattia genetica rara quanto invalidante, la Malattia di Gaucher. È ora disponibile anche in Italia un nuovo farmaco, velaglucerasi alfa, per il trattamento di questa patologia, che amplia finalmente il range delle opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti.
Nel 2009, in seguito a una contaminazione virale nello stabilimento di produzione di un’azienda concorrente, si sono verificate gravi difficoltà di approvvigionamento dell’unico farmaco a quel tempo a disposizione. Oggi, grazie all’impegno di Shire, la comunità dei pazienti affetti dalla Malattia di Gaucher può finalmente contare su un nuovo trattamento, risultato di un’innovativa procedura di attivazione genica.
La Malattia di Gaucher è considerata una patologia rara, perché colpisce un individuo ogni 40.000. In Italia, i pazienti diagnosticati ... (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | genetica, Gaucher, enzima,