Beta-talassemia, la terapia genica la cura

L’efficacia di betibeglogene autotemcel

I dati del sottogruppo di dieci pazienti italiani partecipanti allo studio di Fase 3 attualmente in corso con betibeglogene autotemcel (beti-cel) dimostrano che i pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e un’ampia serie di genotipi, fasce d’età e livelli di severità raggiungono e mantengono la TI con significativo miglioramento dei livelli di Hb (11,8 g/dl) rispetto al basale.
“I risultati della coorte di pazienti italiani sono molto incoraggianti per coloro che convivono con la TDT, la cui sopravvivenza è legata a trasfusioni croniche per tutta la vita e a terapia ferro-chelante regolare”, commenta Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria, Università “La Sapienza” di Roma e Direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma. “In seguito al trattamento con beti-cel, tutti e dieci i pazienti hanno ...  (Continua) leggi la 2° pagina