Un farmaco per la sindrome dell'X fragile

La patologia causa di ritardo mentale ora può essere trattata

Un farmaco in sperimentazione si è dimostrato in grado di influenzare positivamente il decorso di una grave patologia genetica, la sindrome dell'X fragile, che causa ritardo mentale in che ne è affetto.
In base a uno studio pilota condotto dal Centre Hospitalier Universitaire Vaudois di Losanna e dal Rush University Medical Center di Chicago, il nuovo farmaco sembra in grado non solo di alleviare alcuni dei sintomi più comuni della sindrome, ma anche di trattare la patologia intervenendo presso l'origine biologica della stessa.
Il farmaco, per ora denominato soltanto AFQ056, è risultato efficace su un campione costituito da 30 pazienti affetti dalla sindrome, che hanno mostrato una riduzione evidenti dei sintomi. La dott.ssa Elizabeth Berry-Kravis, direttrice del Fragile X Clinic and Research Program alla Rush University e coautrice dello studio, si mostra entusiasta: “è uno ... (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | ritardo, autismo, genetica,