Amiloidosi, due farmaci per evitare il trapianto di fegato

Nuove prospettive terapeutiche per la cura della malattia genetica

Immaginate, per assurdo, di mangiare un piatto di plastica. Probabilmente riuscireste a non sentirvi male e ad eliminarlo come se fosse commestibile. Ma se ripetete lo stesso gesto tutti i giorni, la plastica si accumulerà nel vostro corpo, con gravi conseguenze facili da immaginare.
Accade più o meno lo stesso in una malattia rara e invalidante chiamata amiloidosi, in cui ad accumularsi è una sostanza proteica insolubile, nota, appunto, come amiloide. In Italia ci sono 356 casi di persone affette dalla forma ereditaria di questa patologia, che può coinvolgere qualsiasi organo, distruggendolo e portando alla dialisi o al trapianto.
Fortunatamente, per questo grande gruppo di malattie esistono nuove opzioni terapeutiche: un farmaco, il Tafamidis, è già in commercio dal 2011, e due nuove molecole, il Patisiran (di Alnylam) e il TTRRX (di IONIS) sono oggi oggetto di due trial clinici. ...  (Continua) leggi la 2° pagina