Terapia genica per l'emofilia

Sembra funzionare un nuovo trattamento sperimentale

La prima sperimentazione umana sulla terapia genica per guarire dall'emofilia sembra dare risultati positivi. La terapia genica prevede la sostituzione del gene difettoso che genera la patologia con uno sano.
Dai risultati pubblicati sul New England Journal of Medicine emerge il successo della ricerca condotta presso il Royal Free Hospital di Londra, dove sei pazienti colpiti da emofilia di tipo B, una delle più comuni, hanno tratto giovamento dalla terapia, con un aumento significativo della produzione del fattore IX della coagulazione, il difetto all'origine della malattia.
I ricercatori ritengono che ciò rappresenti il primo passo verso una possibile soluzione per questa malattia ereditaria che ostacola la coagulazione del sangue, provocando emorragie frequenti. In Italia ci sono circa 4.000 persone emofiliaci, prevalentemente di sesso maschile, che in genere ricevono la ... (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | Sangue, coagulazione, isolamento, emofilia,